Analytic
Thứ Sáu, ngày 23 tháng 08 năm 2019, 09:25:27

Khoa học - Công nghệ

Mỹ phê duyệt liệu pháp gene đầu tiên chữa trị bệnh rối loạn đông máu

PV - 13:05, 24/11/2022

Ở bệnh nhân gặp vấn đề rối loạn đông máu, vết đứt nhỏ hoặc vết bầm tím có thể đe dọa tính mạng và nhiều người cần được điều trị mỗi tuần một lần hoặc nhiều hơn để ngăn chảy máu nghiêm trọng.


rối loạn đông máu
Ảnh minh họa. (Nguồn: Blood Medical)

Cơ quan an toàn dược phẩm và thực phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt liệu pháp gene đầu tiên chữa trị bệnh máu khó đông B (Hemophilia B). Liệu pháp Hemgenix điều trị một lần, trị giá 3,5 triệu USD.

Hemophilia B là bệnh rối loạn di truyền hiếm gặp, chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới. Hiện tại, bệnh nhân mắc bệnh này được điều trị bằng phương pháp truyền tĩnh mạch thường xuyên một loại protein đắt tiền để giúp đông máu và ngăn ngừa chảy máu.

Nhà sản xuất dược phẩm CSL Behring đã công bố mức giá 3,5 triệu USD cho 1 liệu trình điều trị dứt điểm ngay sau khi FDA phê duyệt liệu pháp điều trị này.

Theo CSL, sản phẩm thuốc của công ty sẽ giảm chi phí chăm sóc sức khỏe vì bệnh nhân sẽ ít bị chảy máu hơn và cần ít phương pháp điều trị đông máu hơn. Tuy nhiên, đây là mức giá khá cao so với một số liệu pháp gene khác hiện có giá 2 triệu USD.

Giống như hầu hết các loại thuốc chữa bệnh ở Mỹ, phần lớn chi phí của phương pháp điều trị mới sẽ do các công ty bảo hiểm thanh toán, bao gồm các chương trình tư nhân và chương trình của chính phủ.

Sau nhiều thập kỷ nghiên cứu, các liệu pháp gene đã bắt đầu định hình lại việc điều trị ung thư và các bệnh di truyền hiếm gặp bằng các loại thuốc có thể chỉnh sửa các đột biến trong mã di truyền của người bệnh.

Hemgenix là liệu pháp gene đầu tiên như vậy điều trị bệnh máu khó đông. Một số hãng dược phẩm khác đang nghiên cứu các liệu pháp gene điều trị dạng rối loạn phổ biến hơn - Hemophilia A.

Tiến sỹ Peter Marks của FDA cho biết việc FDA phê chuẩn liệu pháp mới này mở ra cơ hội lựa chọn phương pháp điều trị mới cho bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông B và đánh dấu tiến bộ quan trọng trong việc phát triển các liệu pháp tiên tiến.

FDA không nói rõ quá trình điều trị kéo dài bao lâu. Tuy nhiên, CSL Behring cho biết kết quả điều trị rất tích cực giúp bệnh nhân giảm chảy máu và tăng đông máu trong nhiều năm.

Ở bệnh nhân gặp vấn đề rối loạn đông máu, vết đứt nhỏ hoặc vết bầm tím có thể đe dọa tính mạng và nhiều người cần được điều trị mỗi tuần một lần hoặc nhiều hơn để ngăn chảy máu nghiêm trọng. Nếu không được điều trị, tình trạng này có thể gây chảy máu thấm vào khớp và các cơ quan nội tạng, bao gồm cả não.

Theo FDA, tỷ lệ mắc bệnh Hemophilia B khoảng 1 trên 40.000 người và bệnh nhân Hemophilia B chiếm khoảng 15% người mắc bệnh Hemophilia.

FDA cho biết cơ quan này cấp phép phương pháp điều trị mới trên dựa trên 2 nghiên cứu, trong đó có một nghiên cứu cho thấy những người dùng thuốc đã tăng mức protein đông máu, giảm nhu cầu điều trị tiêu chuẩn và giảm 54% các vấn đề chảy máu.

Đầu năm nay, các nhà quản lý dược phẩm châu Âu đã phê duyệt một liệu pháp gene tương tự của hãng dược phẩm BioMarin chữa trị bệnh Hemophilia A. FDA đang xem xét hồ sơ xin cấp phép cho liệu pháp này./.

Ý kiến độc giả
Mã bảo mật
Tin cùng chuyên mục
Thành phố Thái Nguyên: Chuyển đổi số để phát triển nhanh và bền vững

Thành phố Thái Nguyên: Chuyển đổi số để phát triển nhanh và bền vững

Nhận thức rõ ý nghĩa và tầm quan trọng của việc thực hiện chuyển đổi số (CĐS) đối với công cuộc phát triển kinh tế - xã hội trong xây dựng đô thị văn minh, hiện đại. Thời gian qua, TP. Thái Nguyên đã nỗ lực triển khai thực hiện đồng bộ Chương trình chuyển đổi số. Từ đó, đời sống của người dân và doanh nghiệp được nâng cao, từng bước đáp ứng nhiệm vụ phát triển kinh tế - xã hội của địa phương.
Tin nổi bật trang chủ
Lan tỏa tinh thần vượt khó vươn lên của học sinh, sinh viên, thanh niên DTTS

Lan tỏa tinh thần vượt khó vươn lên của học sinh, sinh viên, thanh niên DTTS

Đường đến ước mơ - Nhóm PV - 19:23, 09/12/2022
Tối 9/12, tại Hà Nội, Ủy ban Dân tộc (UBDT) phối hợp với Bộ Giáo dục và Đào tạo (GD&ĐT), Trung ương Đoàn Thanh niên Cộng sản Hồ Chí Minh đã tổ chức đêm Giao lưu chào đón các em học sinh, sinh viên, thanh niên (HSSV-TN) về dự Lễ Tuyên dương HSSV-TN DTTS xuất sắc, tiêu biểu năm 2022. Đây là hoạt động hết sức ý nghĩa góp phần tiếp thêm động lực cho HSSV-TN DTTS trên mọi miền đất nước trên con đường lập thân, lập nghiệp.
Thái Nguyên: Hội thảo giải pháp nâng cao hiệu quả hoạt động của HTX nông nghiệp trên địa bàn tỉnh

Thái Nguyên: Hội thảo giải pháp nâng cao hiệu quả hoạt động của HTX nông nghiệp trên địa bàn tỉnh

Tin địa phương - Thiên An - Mỹ Dung - 17:02, 09/12/2022
Ngày 9/12, Chi cục Phát triển nông thôn phối hợp với Liên minh Hợp tác xã tỉnh Thái Nguyên tổ chức Hội thảo giải pháp nâng cao hiệu quả hoạt động của hợp tác xã nông nghiệp trên địa bàn tỉnh.
Cao Bằng: Ban hành Quyết định bổ sung, thay thế Người có uy tín huyện Bảo Lạc giai đoạn 2023 - 2027

Cao Bằng: Ban hành Quyết định bổ sung, thay thế Người có uy tín huyện Bảo Lạc giai đoạn 2023 - 2027

Người có uy tín - Minh Thu - 16:54, 09/12/2022
Chủ tịch UBND tỉnh Cao Bằng vừa ký Văn bản số 1776/QĐ-UBND ban hành Quyết định về việc phê duyệt đưa ra khỏi danh sách Người có uy tín và thay thế, bổ sung người đủ điều kiện để công nhận Người có uy tín trong vùng đồng bào DTTS trên địa bàn huyện Bảo Lạc, tỉnh Cao Bằng giai đoạn 2023 - 2027.
Bắc Giang: Hội nghị Kết nối tiêu thụ sản phẩm trồng trọt trên địa bàn tỉnh năm 2022

Bắc Giang: Hội nghị Kết nối tiêu thụ sản phẩm trồng trọt trên địa bàn tỉnh năm 2022

Kinh tế - Thiên An - Mỹ Dung - 16:46, 09/12/2022
Ngày 9/12, Sở Nông nghiệp và Phát triển nông thôn tỉnh Bắc Giang tổ chức Hội nghị Kết nối tiêu thụ sản phẩm trồng trọt trên địa bàn tỉnh năm 2022.
Thanh Hóa khai mạc Kỳ họp thứ 11, HĐND tỉnh khóa XVIII nhiệm kỳ 2021 - 2026

Thanh Hóa khai mạc Kỳ họp thứ 11, HĐND tỉnh khóa XVIII nhiệm kỳ 2021 - 2026

Tin địa phương - Quỳnh Trâm - 16:35, 09/12/2022
Ngày 9/12, HĐND tỉnh Thanh Hóa khai mạc Kỳ họp thứ 11, khóa XVIII nhiệm kỳ 2021 - 2026.
Thái Nguyên: Trên 22 tỷ đồng đăng ký ủng hộ “Tuần cao điểm Tết vì người nghèo năm 2023”

Thái Nguyên: Trên 22 tỷ đồng đăng ký ủng hộ “Tuần cao điểm Tết vì người nghèo năm 2023”

Nhịp cầu nhân ái - Thiên An - Mỹ Dung - 16:13, 09/12/2022
Ngày 9/12, Ban Chỉ đạo thực hiện “Tuần cao điểm Tết vì người nghèo” tỉnh Thái Nguyên tổ chức Hội nghị triển khai Kế hoạch thực hiện “Tuần cao điểm Tết vì người nghèo năm 2023”.
Ngăn ngừa tắc nghẽn động mạch từ các thực phẩm từ thiên nhiên

Ngăn ngừa tắc nghẽn động mạch từ các thực phẩm từ thiên nhiên

Sống khỏe - Như Ý - 15:51, 09/12/2022
Bệnh tắc nghẽn động mạch là tình trạng tích tụ cholesterol trong thành mạch máu. Tắc nghẽn động mạch gây ra rất nhiều bệnh về mạch máu nguy hiểm như bệnh động mạch cảnh, động mạch vành, động mạch thận, động mạch ngoại vi, xơ cứng động mạch… Để giúp giảm thiểu các nguy cơ gây tắc nghẽn động mạch bạn cần lựa chọn các thực phẩm ăn hàng ngày phù hợp để tránh nguy cơ bị nhiễm bệnh một cách tốt nhất.
Đồng Tháp- Dấu ấn vùng đất sen hồng

Đồng Tháp- Dấu ấn vùng đất sen hồng

Du lịch - Uyển Nhi - 15:49, 09/12/2022
Với diện tích trải rộng ở cả hai bờ sông Tiền, Đồng Tháp nổi tiếng với các cánh đồng lúa trù phú chạy dọc theo những con kênh hiền hòa cùng những cánh rừng nguyên sinh và hồ sen thơm ngát. Không chỉ có thiên nhiên rực rỡ, vùng đất miền Tây Nam Bộ này còn thu hút du khách bởi những phong tục tập quán đầy thú vị và độc đáo khiến cho bạn đã đến một lần không thể nào quên.
World Cup 2022: Trận chung kết sớm giữa Hà Lan và Argentina

World Cup 2022: Trận chung kết sớm giữa Hà Lan và Argentina

Thể thao - Hoàng Minh - 15:11, 09/12/2022
Rạng sáng 10/12, Hà Lan sẽ dụng độ Argentina tại Tứ kết World Cup 2022. Giới chuyên môn nhận định cuộc đọ sức này sẽ vô cùng hấp dẫn, khi cả 2 đội đều đang có phong độ rất tốt tại giải đấu năm nay.
Gia Lai: Tổ chức triển lãm ảnh kỷ niệm 55 năm ngày thiết lập quan hệ ngoại giao Việt Nam - Campuchia

Gia Lai: Tổ chức triển lãm ảnh kỷ niệm 55 năm ngày thiết lập quan hệ ngoại giao Việt Nam - Campuchia

Tin tức - Thùy Dung - 14:49, 09/12/2022
Sáng 9/12, tại Tp. Pleiku, Liên hiệp Các tổ chức hữu nghị tỉnh Gia Lai phối hợp với Sở Văn hóa Thể thao và Du lịch tỉnh tổ chức Triển lãm ảnh Kỷ niệm 55 năm ngày thiết lập quan hệ ngoại giao Việt Nam - Campuchia.