Analytic
Thứ Sáu, ngày 23 tháng 08 năm 2019, 09:25:27

Mỹ phê duyệt liệu pháp gene đầu tiên chữa trị bệnh rối loạn đông máu

PV - 13:05, 24/11/2022

Ở bệnh nhân gặp vấn đề rối loạn đông máu, vết đứt nhỏ hoặc vết bầm tím có thể đe dọa tính mạng và nhiều người cần được điều trị mỗi tuần một lần hoặc nhiều hơn để ngăn chảy máu nghiêm trọng.


rối loạn đông máu
Ảnh minh họa. (Nguồn: Blood Medical)

Cơ quan an toàn dược phẩm và thực phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt liệu pháp gene đầu tiên chữa trị bệnh máu khó đông B (Hemophilia B). Liệu pháp Hemgenix điều trị một lần, trị giá 3,5 triệu USD.

Hemophilia B là bệnh rối loạn di truyền hiếm gặp, chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới. Hiện tại, bệnh nhân mắc bệnh này được điều trị bằng phương pháp truyền tĩnh mạch thường xuyên một loại protein đắt tiền để giúp đông máu và ngăn ngừa chảy máu.

Nhà sản xuất dược phẩm CSL Behring đã công bố mức giá 3,5 triệu USD cho 1 liệu trình điều trị dứt điểm ngay sau khi FDA phê duyệt liệu pháp điều trị này.

Theo CSL, sản phẩm thuốc của công ty sẽ giảm chi phí chăm sóc sức khỏe vì bệnh nhân sẽ ít bị chảy máu hơn và cần ít phương pháp điều trị đông máu hơn. Tuy nhiên, đây là mức giá khá cao so với một số liệu pháp gene khác hiện có giá 2 triệu USD.

Giống như hầu hết các loại thuốc chữa bệnh ở Mỹ, phần lớn chi phí của phương pháp điều trị mới sẽ do các công ty bảo hiểm thanh toán, bao gồm các chương trình tư nhân và chương trình của chính phủ.

Sau nhiều thập kỷ nghiên cứu, các liệu pháp gene đã bắt đầu định hình lại việc điều trị ung thư và các bệnh di truyền hiếm gặp bằng các loại thuốc có thể chỉnh sửa các đột biến trong mã di truyền của người bệnh.

Hemgenix là liệu pháp gene đầu tiên như vậy điều trị bệnh máu khó đông. Một số hãng dược phẩm khác đang nghiên cứu các liệu pháp gene điều trị dạng rối loạn phổ biến hơn - Hemophilia A.

Tiến sỹ Peter Marks của FDA cho biết việc FDA phê chuẩn liệu pháp mới này mở ra cơ hội lựa chọn phương pháp điều trị mới cho bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông B và đánh dấu tiến bộ quan trọng trong việc phát triển các liệu pháp tiên tiến.

FDA không nói rõ quá trình điều trị kéo dài bao lâu. Tuy nhiên, CSL Behring cho biết kết quả điều trị rất tích cực giúp bệnh nhân giảm chảy máu và tăng đông máu trong nhiều năm.

Ở bệnh nhân gặp vấn đề rối loạn đông máu, vết đứt nhỏ hoặc vết bầm tím có thể đe dọa tính mạng và nhiều người cần được điều trị mỗi tuần một lần hoặc nhiều hơn để ngăn chảy máu nghiêm trọng. Nếu không được điều trị, tình trạng này có thể gây chảy máu thấm vào khớp và các cơ quan nội tạng, bao gồm cả não.

Theo FDA, tỷ lệ mắc bệnh Hemophilia B khoảng 1 trên 40.000 người và bệnh nhân Hemophilia B chiếm khoảng 15% người mắc bệnh Hemophilia.

FDA cho biết cơ quan này cấp phép phương pháp điều trị mới trên dựa trên 2 nghiên cứu, trong đó có một nghiên cứu cho thấy những người dùng thuốc đã tăng mức protein đông máu, giảm nhu cầu điều trị tiêu chuẩn và giảm 54% các vấn đề chảy máu.

Đầu năm nay, các nhà quản lý dược phẩm châu Âu đã phê duyệt một liệu pháp gene tương tự của hãng dược phẩm BioMarin chữa trị bệnh Hemophilia A. FDA đang xem xét hồ sơ xin cấp phép cho liệu pháp này./.

Ý kiến độc giả
Mã bảo mật
Tin cùng chuyên mục
Ứng dụng khoa học, phát triển ngành Lâm nghiệp bền vững

Ứng dụng khoa học, phát triển ngành Lâm nghiệp bền vững

Sáng 29/5, tại tỉnh Cao Bằng, Trung tâm Khuyến nông Quốc gia phối hợp Vụ Khoa học, Công nghệ và Môi trường và Viện Nghiên cứu Lâm sinh (Bộ Nông nghiệp và Phát triển nông thôn) tổ chức Hội thảo “Giới thiệu tiến bộ kỹ thuật lĩnh vực lâm nghiệp” để ứng dụng vào sản xuất.
Tin nổi bật trang chủ
Đánh thức tiềm năng phát triển của các địa phương từ văn hóa, du lịch

Đánh thức tiềm năng phát triển của các địa phương từ văn hóa, du lịch

Gìn giữ, bảo tồn và phát huy giá trị văn hóa là một trong những nội dung quan trọng được các Đại biểu Quốc hội (ĐBQH) đưa ra tại phiên thảo luận về đánh giá bổ sung kết quả thực hiện kế hoạch phát triển kinh tế - xã hội và ngân sách nhà nước năm 2023; tình hình thực hiện kế hoạch phát triển kinh tế - xã hội và ngân sách nhà nước những tháng đầu năm 2024 tại Kỳ họp thứ 7, Quốc hội khóa XV.
Trải nghiệm hái mận Mộc Châu

Trải nghiệm hái mận Mộc Châu

Media - BDT - 19:03, 29/05/2024
Nếu tháng 1 du xuân Mộc Châu ngập tràn mùa hoa đào, hoa mận trắng cả núi đồi, tháng 4 đến Mộc Châu để check-in những cung đường xanh mướt của đồi chè thì thời điểm này đến với Mộc Châu không thể bỏ lỡ hoạt động hái mận.Hơn 40 năm bén rễ và phủ xanh mảnh đất cao nguyên, cây mận hậu đã gắn bó và trở thành một phần không thể thiếu trong đời sống của đồng bào các dân tộc huyện Mộc Châu. Đến nay, Mộc Châu đã trở thành một trong những “vựa” mận lớn của cả nước, với diện tích hơn 3.200 ha, trong đó 2.400 ha đã cho thu hoạch.
Hà Giang: Một trường THPT thu 400.000 đồng/học sinh để hỗ trợ kỳ thi tốt nghiệp THPT

Hà Giang: Một trường THPT thu 400.000 đồng/học sinh để hỗ trợ kỳ thi tốt nghiệp THPT

Bạn đọc - Vũ Mừng - 18:52, 29/05/2024
Thông tin với Báo Dân tộc và Phát triển, một phụ huynh có con đang theo học tại Trường THPT Lê Hồng Phong (Tp. Hà Giang, tỉnh Hà Giang) phản ánh về việc nhà trường thu tiền hỗ trợ thi tốt nghiệp THPT năm 2024 không đúng quy định.
Hội chứng ngừng thở khi ngủ

Hội chứng ngừng thở khi ngủ

Media - BDT - 18:47, 29/05/2024
Hội chứng ngừng thở khi ngủ là một rối loạn đặc trưng của bệnh lý hô hấp, có liên quan đến giấc ngủ. Nếu không được chẩn đoán và điều trị kịp thời, sẽ gây nhiều biến chứng nguy hiểm, như: Tai biến mạch máu não, đau thắt ngực, nhồi máu cơ tim, tai nạn giao thông, tai nạn lao động, giảm trí nhớ, mất tập trung...Mắc hội chứng ngừng thở khi ngủ khiến bệnh nhân ngưng tim, ngưng thở. Bệnh lý này nguy hiểm ra sao, ai dễ mắc?
PC Kon Tum tiếp sức thi công xây dựng dự án Đường dây 500kV mạch 3

PC Kon Tum tiếp sức thi công xây dựng dự án Đường dây 500kV mạch 3

Tin tức - Ngọc Chí - 18:15, 29/05/2024
Sáng 29/5, Công ty Điện lực Kon Tum (PC Kon Tum) tổ chức Lễ xuất quân tham gia hỗ trợ thi công xây dựng dự án Đường dây 500kV mạch 3 từ Quảng Trạch đến Phố Nối.
Thứ trưởng, Phó Chủ nhiệm Ủy ban Dân tộc Nông Thị Hà đến thăm và làm việc tại Trường Dự bị Đại học Dân tộc Sầm Sơn

Thứ trưởng, Phó Chủ nhiệm Ủy ban Dân tộc Nông Thị Hà đến thăm và làm việc tại Trường Dự bị Đại học Dân tộc Sầm Sơn

Chính sách dân tộc - Quỳnh Trâm - 18:13, 29/05/2024
Ngày 29/5, Đoàn công tác của Ủy ban Dân tộc do Thứ trưởng, Phó Chủ nhiệm Ủy ban Dân tộc Nông Thị Hà làm Trưởng đoàn đã có buổi thăm và làm việc tại Trường Dự bị Đại học Dân tộc Sầm Sơn (Thanh Hóa). Cùng tham gia Đoàn, có lãnh đạo một số vụ, đơn vị của Ủy ban Dân tộc.
Tin trong ngày - 28/5/2024

Tin trong ngày - 28/5/2024

Bản tin trong ngày của Báo Dân tộc và Phát triển, ngày 28/5, có những thông tin đáng chú ý sau: Hoàn thành sắp xếp đơn vị hành chính cấp huyện, xã trong tháng 9. Yên Bái: Phát hiện hóa thạch đến 5 triệu năm. Kon Tum: Báo động tình trạng gom mua đất của đồng bào DTTS . Cùng các thông tin khác trong vùng đồng bào DTTS và miền núi.
Ninh Thuận: Đầu tư có trọng tâm, trọng điểm cho vùng đồng bào DTTS

Ninh Thuận: Đầu tư có trọng tâm, trọng điểm cho vùng đồng bào DTTS

Công tác Dân tộc - T.Nhân - 18:06, 29/05/2024
Từ nguồn vốn ngân sách Trung ương, vốn đối ứng từ ngân sách địa phương và vốn lồng ghép các chương trình, dự án khác, tỉnh Ninh Thuận tập trung đầu tư có trọng tâm, trọng điểm vào vùng đồng bào DTTS và miền núi. Sự tập trung đầu tư này bước đầu phát huy hiệu quả, góp phần làm thay đổi diện mạo vùng đồng bào DTTS và miền núi của tỉnh.
Tháo gỡ vướng mắc trong giải phóng mặt bằng thi công dự án nâng cấp, mở rộng Quốc lộ 7A ở Diễn Châu (Nghệ An): Cần sự đồng thuận, chia sẻ của người dân

Tháo gỡ vướng mắc trong giải phóng mặt bằng thi công dự án nâng cấp, mở rộng Quốc lộ 7A ở Diễn Châu (Nghệ An): Cần sự đồng thuận, chia sẻ của người dân

Kinh tế - An Yên - 17:57, 29/05/2024
Huyện Diễn Châu (Nghệ An) đang tập trung tối đa lực lượng để giải phóng mặt bằng phục vụ cho dự án cải tạo nâng cấp Quốc lộ 7A. Tuy nhiên, nhiều vị trí trên tuyến vẫn có những vướng mắc chưa thể tháo gỡ. Trong khi đó, Ban Quản lý dự án 4 (Bộ Giao thông vận tải), cho biết, sau ngày 30/5/2024, nếu UBND các huyện, trong đó có huyện Diễn Châu. không bàn giao mặt bằng cho dự án, Cục Đường bộ Việt Nam sẽ báo cáo Bộ Giao thông vận tải để lại, không thi công các vị trí vướng mắc mặt bằng. Như vậy, sẽ bất lợi cho những địa phương có dự án đi qua.
Mộc Châu (Sơn La): Tích cực giải ngân nguồn vốn thực hiện Dự án 6 thuộc Chương trình MTQG 1719

Mộc Châu (Sơn La): Tích cực giải ngân nguồn vốn thực hiện Dự án 6 thuộc Chương trình MTQG 1719

Chính sách dân tộc - Thúy Hồng - 17:50, 29/05/2024
Triển khai thực hiện Dự án 6 “Bảo tồn, phát huy giá trị văn hóa truyền thống tốt đẹp của các DTTS gắn với du lịch” thuộc Chương trình mục tiêu quốc gia phát triển kinh tế - xã hội vùng đồng bào DTTS và miền núi giai đoạn 2021 - 2025 (Chương trình MTQG 1719) đã được các cơ quan, đơn vị của huyện Mộc Châu, tỉnh Sơn La tích cực triển khai. Dự án được triển khai đã tạo chuyển biến mạnh mẽ trong công tác bảo tồn, phát huy giá trị văn hóa truyền thống tốt đẹp của đồng bảo các DTTS gắn với phát triển du lịch.
Đắk Lắk: Điều chuyển 220 tỷ đồng từ Cao tốc Khánh Hòa - Buôn Ma Thuột cho một dự án trọng điểm thiếu vốn

Đắk Lắk: Điều chuyển 220 tỷ đồng từ Cao tốc Khánh Hòa - Buôn Ma Thuột cho một dự án trọng điểm thiếu vốn

Xã hội - Lê Hường - 17:40, 29/05/2024
UBND tỉnh Đắk Lắk vừa có quyết định điều chỉnh kế hoạch đầu tư vốn ngân sách Trung ương đợt 1, năm 2024. Cụ thể, điều chuyển 220 tỷ đồng vốn của dự án thành phần 3, thuộc Dự án cao tốc Khánh Hòa - Buôn Ma Thuột sang Dự án cải tạo, nâng cấp Tỉnh lộ 1.
Đẩy mạnh nâng cao chất lượng cuộc sống cho đồng bào DTTS và người dân vùng nông thôn

Đẩy mạnh nâng cao chất lượng cuộc sống cho đồng bào DTTS và người dân vùng nông thôn

Thời sự - Hoàng Quý - 17:30, 29/05/2024
Trong phiên thảo luận về đánh giá bổ sung kết quả thực hiện kế hoạch phát triển kinh tế - xã hội và ngân sách nhà nước năm 2023; tình hình thực hiện kế hoạch phát triển kinh tế - xã hội và ngân sách nhà nước những tháng đầu năm 2024 tại Kỳ họp thứ 7, Quốc hội khóa XV, Đại biểu Quốc hội (ĐBQH) đã đưa ra các ý kiến xoay quanh nhiều vấn đề còn tồn tại ở vùng đồng bào DTTS, nông thôn.