Analytic
Thứ Sáu, ngày 23 tháng 08 năm 2019, 09:25:27

Mỹ phê duyệt liệu pháp gene đầu tiên chữa trị bệnh rối loạn đông máu

PV - 13:05, 24/11/2022

Ở bệnh nhân gặp vấn đề rối loạn đông máu, vết đứt nhỏ hoặc vết bầm tím có thể đe dọa tính mạng và nhiều người cần được điều trị mỗi tuần một lần hoặc nhiều hơn để ngăn chảy máu nghiêm trọng.


rối loạn đông máu
Ảnh minh họa. (Nguồn: Blood Medical)

Cơ quan an toàn dược phẩm và thực phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt liệu pháp gene đầu tiên chữa trị bệnh máu khó đông B (Hemophilia B). Liệu pháp Hemgenix điều trị một lần, trị giá 3,5 triệu USD.

Hemophilia B là bệnh rối loạn di truyền hiếm gặp, chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới. Hiện tại, bệnh nhân mắc bệnh này được điều trị bằng phương pháp truyền tĩnh mạch thường xuyên một loại protein đắt tiền để giúp đông máu và ngăn ngừa chảy máu.

Nhà sản xuất dược phẩm CSL Behring đã công bố mức giá 3,5 triệu USD cho 1 liệu trình điều trị dứt điểm ngay sau khi FDA phê duyệt liệu pháp điều trị này.

Theo CSL, sản phẩm thuốc của công ty sẽ giảm chi phí chăm sóc sức khỏe vì bệnh nhân sẽ ít bị chảy máu hơn và cần ít phương pháp điều trị đông máu hơn. Tuy nhiên, đây là mức giá khá cao so với một số liệu pháp gene khác hiện có giá 2 triệu USD.

Giống như hầu hết các loại thuốc chữa bệnh ở Mỹ, phần lớn chi phí của phương pháp điều trị mới sẽ do các công ty bảo hiểm thanh toán, bao gồm các chương trình tư nhân và chương trình của chính phủ.

Sau nhiều thập kỷ nghiên cứu, các liệu pháp gene đã bắt đầu định hình lại việc điều trị ung thư và các bệnh di truyền hiếm gặp bằng các loại thuốc có thể chỉnh sửa các đột biến trong mã di truyền của người bệnh.

Hemgenix là liệu pháp gene đầu tiên như vậy điều trị bệnh máu khó đông. Một số hãng dược phẩm khác đang nghiên cứu các liệu pháp gene điều trị dạng rối loạn phổ biến hơn - Hemophilia A.

Tiến sỹ Peter Marks của FDA cho biết việc FDA phê chuẩn liệu pháp mới này mở ra cơ hội lựa chọn phương pháp điều trị mới cho bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông B và đánh dấu tiến bộ quan trọng trong việc phát triển các liệu pháp tiên tiến.

FDA không nói rõ quá trình điều trị kéo dài bao lâu. Tuy nhiên, CSL Behring cho biết kết quả điều trị rất tích cực giúp bệnh nhân giảm chảy máu và tăng đông máu trong nhiều năm.

Ở bệnh nhân gặp vấn đề rối loạn đông máu, vết đứt nhỏ hoặc vết bầm tím có thể đe dọa tính mạng và nhiều người cần được điều trị mỗi tuần một lần hoặc nhiều hơn để ngăn chảy máu nghiêm trọng. Nếu không được điều trị, tình trạng này có thể gây chảy máu thấm vào khớp và các cơ quan nội tạng, bao gồm cả não.

Theo FDA, tỷ lệ mắc bệnh Hemophilia B khoảng 1 trên 40.000 người và bệnh nhân Hemophilia B chiếm khoảng 15% người mắc bệnh Hemophilia.

FDA cho biết cơ quan này cấp phép phương pháp điều trị mới trên dựa trên 2 nghiên cứu, trong đó có một nghiên cứu cho thấy những người dùng thuốc đã tăng mức protein đông máu, giảm nhu cầu điều trị tiêu chuẩn và giảm 54% các vấn đề chảy máu.

Đầu năm nay, các nhà quản lý dược phẩm châu Âu đã phê duyệt một liệu pháp gene tương tự của hãng dược phẩm BioMarin chữa trị bệnh Hemophilia A. FDA đang xem xét hồ sơ xin cấp phép cho liệu pháp này./.

Ý kiến độc giả
Mã bảo mật
Tin cùng chuyên mục
Hội nghị khoa học phổ biến kiến thức “Đánh giá hiện tượng động đất tại tỉnh Kon Tum - Hiện trạng và giải pháp”

Hội nghị khoa học phổ biến kiến thức “Đánh giá hiện tượng động đất tại tỉnh Kon Tum - Hiện trạng và giải pháp”

Trước diễn biến bất thường chuỗi động đất xảy ra ở khu vực huyện Kon Plông (Kon Tum), để chủ động ứng phó, giảm thiểu thiệt hại, ngày 9/5, Liên hiệp Các hội Khoa học Kỹ thuật tỉnh Kon Tum tổ chức Hội nghị khoa học phổ biến kiến thức “Đánh giá hiện tượng động đất tại tỉnh Kon Tum - Hiện trạng và giải pháp”, với sự tham gia của nhiều nhà khoa học, cùng đại diện chính quyền, sở, ngành chức năng của tỉnh Kon Tum.
Tin nổi bật trang chủ
Tổng Bí thư Tô Lâm và Tổng thống Aleksandr Lukashenko chứng kiến Lễ ký các văn kiện hợp tác giữa Việt Nam và Belarus

Tổng Bí thư Tô Lâm và Tổng thống Aleksandr Lukashenko chứng kiến Lễ ký các văn kiện hợp tác giữa Việt Nam và Belarus

Trong khuôn khổ chuyến thăm cấp Nhà nước Cộng hòa Belarus, trưa 12/5 theo giờ địa phương, ngay sau hội đàm, Tổng Bí thư Tô Lâm và Tổng thống Aleksandr Lukashenko đã chứng kiến Lễ trao các văn kiện hợp tác giữa Việt Nam và Belarus.
Quảng Nam tăng cường kiểm tra, xử lý vi phạm về an toàn thực phẩm và thuốc chữa bệnh giả

Quảng Nam tăng cường kiểm tra, xử lý vi phạm về an toàn thực phẩm và thuốc chữa bệnh giả

Xã hội - T.Nhân - H.Trường - 18:35, 12/05/2025
UBND tỉnh Quảng Nam vừa có Công văn về việc triển khai thực hiện Công điện số 55/CĐ-TTg ngày 02/5/2025 của Thủ tướng Chính phủ và chỉ đạo của Bộ Y tế liên quan công tác bảo đảm an toàn thực phẩm, phòng chống thực phẩm giả và ngộ độc thực phẩm.
Gia Lai: Tổ chức “Tiết học biên cương” bồi đắp tình yêu Tổ quốc

Gia Lai: Tổ chức “Tiết học biên cương” bồi đắp tình yêu Tổ quốc

Giáo dục - Ngọc Thu - 18:34, 12/05/2025
Ngày 12/5, Đồn Biên phòng Ia Pnôn, Bộ đội Biên phòng tỉnh Gia Lai phối hợp với Trường Tiểu học và THCS Lương Thế Vinh (huyện Đức Cơ) tổ chức Chương trình “Tiết học biên cương” năm 2025.
Bình Gia (Lạng Sơn): Huy động các nguồn lực ưu tiên đầu tư cơ sở hạ tầng

Bình Gia (Lạng Sơn): Huy động các nguồn lực ưu tiên đầu tư cơ sở hạ tầng

Công tác Dân tộc - Minh Anh-Nguyễn Thắng - 18:33, 12/05/2025
Trong những năm qua, huyện Bình Gia (Lạng Sơn) đã huy động các nguồn lực để ưu tiên đầu tư để xây dựng cơ sở hạ tầng. Nhiều công trình giao thông, trường học, nước sinh hoạt từ nguồn vốn Chương trình mục tiêu quốc gia và các nguồn vốn xã hội hóa đã hoàn thành, đưa vào sử dụng, góp phần thay đổi diện mạo nông thôn và đời sống đồng bào các DTTS trên địa bàn.
Bốn phương diện thành công của Đại lễ Vesak Liên Hợp Quốc 2025

Bốn phương diện thành công của Đại lễ Vesak Liên Hợp Quốc 2025

Dân tộc - Tôn giáo - Tào Đạt - 18:32, 12/05/2025
Diễn ra từ ngày 06 đến 08/5 tại Học viện Phật giáo Việt Nam (huyện Bình Chánh, TP. Hồ Chí Minh), Đại lễ Vesak Liên Hợp Quốc 2025 đã được tổ chức thành công tốt đẹp trên bốn phương diện trọng tâm, đó là: về tâm linh, văn hóa, hội thảo học thuật, cầu nguyện hòa bình cho thế giới. Lần thứ tư là nước chủ nhà của một lễ hội tôn giáo tầm cỡ quốc tế, Việt Nam đã tái khẳng định vai trò là một trong những trung tâm của Phật giáo thế giới, trung tâm của nền Phật giáo nhập thế gắn với các hoạt động ngoại giao văn hóa, thúc đẩy sự đoàn kết, hòa hợp vì hòa bình, an lạc cho con người.
Củ bình vôi - Vị thuốc quý từ thiên nhiên

Củ bình vôi - Vị thuốc quý từ thiên nhiên

Media - BDT - 18:18, 12/05/2025
Củ bình vôi là một trong những loại dược liệu thiên nhiên quý giá với công dụng chữa bệnh tuyệt vời được ứng dụng nhiều trong y học. Rất nhiều người đã từng nhìn thấy loại củ này, hoặc thậm chí trồng để làm cảnh, nhưng cũng chưa hiểu hết công dụng của nó. Trong chuyên mục Sống khỏe hôm nay, chúng tôi sẽ giúp quý vị và các bạn nhận biết được đặc điểm, công dụng và một số bài thuốc giúp chữa bệnh từ củ bình vôi.
Nét văn hóa đặc sắc trong Lễ cưới của người Cơ Tu

Nét văn hóa đặc sắc trong Lễ cưới của người Cơ Tu

Bản tin tổng hợp của Báo Dân tộc và Phát triển. Bản tin chiều nay ngày 9/5, có những thông tin đáng chú ý sau: Lễ hội Văn hóa - Du lịch biển Khánh Hòa năm 2025. Chùa cổ Chúc Thánh Hội An. Nét văn hóa đặc sắc trong Lễ cưới của người Cơ Tu. Cùng các tin tức thời sự khác trong vùng đồng bào DTTS và miền núi.
Hiệu quả từ lớp đào tạo truyền thông cộng đồng kết hợp Photovoice cho dân tộc Mảng

Hiệu quả từ lớp đào tạo truyền thông cộng đồng kết hợp Photovoice cho dân tộc Mảng

Dân tộc - Tôn giáo - V. Long - 17:51, 12/05/2025
Khai giảng ngày 23/4 tại bản Nậm Pì, xã Nậm Pì, huyện Nậm Nhùn, tỉnh Lai Châu, Lớp truyền dạy truyền thông cộng đồng tích hợp phương pháp Photovoice - “Câu chuyện đời người” cho dân tộc Mảng đã bế giảng sáng 12/5/2025.
Lễ đón Tổng Bí thư Tô Lâm thăm cấp Nhà nước Cộng hòa Belarus

Lễ đón Tổng Bí thư Tô Lâm thăm cấp Nhà nước Cộng hòa Belarus

Thời sự - PV - 17:25, 12/05/2025
Sáng 12/5 theo theo giờ địa phương, Lễ đón Tổng Bí thư Tô Lâm cùng Đoàn đại biểu cấp cao Việt Nam được tổ chức trọng thể tại Cung Độc lập của Belarus. Tổng thống Cộng hòa Belarus Aleksandr Lukashenko chủ trì Lễ đón.
Trình Quốc hội ngày bầu cử đại biểu Quốc hội khóa XVI và đại biểu HĐND các cấp nhiệm kỳ 2026 - 2031

Trình Quốc hội ngày bầu cử đại biểu Quốc hội khóa XVI và đại biểu HĐND các cấp nhiệm kỳ 2026 - 2031

Thời sự - Hoàng Quý - 16:59, 12/05/2025
Sáng 12/5, tiếp tục chương trình Kỳ họp thứ 9, Quốc hội đã nghe Phó Chủ tịch Quốc hội Nguyễn Thị Thanh trình bày Tờ trình về ngày bầu cử toàn quốc đối với bầu cử đại biểu Quốc hội khóa XVI và đại biểu Hội đồng nhân dân các cấp nhiệm kỳ 2026 - 2031.
Rút ngắn nhiệm kỳ Quốc hội khóa XV và Hội đồng nhân dân các cấp nhiệm kỳ 2021 - 2026 trước 3 tháng

Rút ngắn nhiệm kỳ Quốc hội khóa XV và Hội đồng nhân dân các cấp nhiệm kỳ 2021 - 2026 trước 3 tháng

Thời sự - Hoàng Quý - 16:58, 12/05/2025
Sáng 12/5, tiếp tục chương trình Kỳ họp thứ 9, Quốc hội đã nghe Phó Chủ tịch Quốc hội Nguyễn Thị Thanh trình bày Tờ trình của Ủy ban Thường vụ Quốc hội về việc rút ngắn nhiệm kỳ Quốc hội khóa XV và Hội đồng nhân dân các cấp nhiệm kỳ 2021-2026. Theo Tờ trình, Ủy ban Thường vụ Quốc hội đề nghị nhiệm kỳ Quốc hội khóa XV và Hội đồng nhân dân các cấp được rút ngắn 3 tháng, kết thúc vào đầu tháng 4/2026.
Đại lễ Phật đản 2025: “Đoàn kết và bao dung là 2 yếu tố cốt lõi để phát triển quốc gia, dân tộc”

Đại lễ Phật đản 2025: “Đoàn kết và bao dung là 2 yếu tố cốt lõi để phát triển quốc gia, dân tộc”

Tôn giáo - Tín ngưỡng - Tào Đạt - Minh Anh - 16:47, 12/05/2025
Sáng 12/5, nhân kỷ niệm lần thứ 2.649 Ngày đản sanh Đức Từ phụ Bổn Sư Thích Ca Mâu Ni Phật, Ban Thường trực Ban Trị sự - Ban Tổ chức Đại lễ Phật đản Giáo hội Phật giáo Việt Nam TP. Hồ Chí Minh đã tổ chức Đại lễ Phật đản Phật lịch 2569 tại Việt Nam Quốc Tự (Quận 10, TP. Hồ Chí Minh).