Analytic
Thứ Sáu, ngày 23 tháng 08 năm 2019, 09:25:27

Mỹ phê duyệt liệu pháp gene đầu tiên chữa trị bệnh rối loạn đông máu

PV - 13:05, 24/11/2022

Ở bệnh nhân gặp vấn đề rối loạn đông máu, vết đứt nhỏ hoặc vết bầm tím có thể đe dọa tính mạng và nhiều người cần được điều trị mỗi tuần một lần hoặc nhiều hơn để ngăn chảy máu nghiêm trọng.


rối loạn đông máu
Ảnh minh họa. (Nguồn: Blood Medical)

Cơ quan an toàn dược phẩm và thực phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt liệu pháp gene đầu tiên chữa trị bệnh máu khó đông B (Hemophilia B). Liệu pháp Hemgenix điều trị một lần, trị giá 3,5 triệu USD.

Hemophilia B là bệnh rối loạn di truyền hiếm gặp, chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới. Hiện tại, bệnh nhân mắc bệnh này được điều trị bằng phương pháp truyền tĩnh mạch thường xuyên một loại protein đắt tiền để giúp đông máu và ngăn ngừa chảy máu.

Nhà sản xuất dược phẩm CSL Behring đã công bố mức giá 3,5 triệu USD cho 1 liệu trình điều trị dứt điểm ngay sau khi FDA phê duyệt liệu pháp điều trị này.

Theo CSL, sản phẩm thuốc của công ty sẽ giảm chi phí chăm sóc sức khỏe vì bệnh nhân sẽ ít bị chảy máu hơn và cần ít phương pháp điều trị đông máu hơn. Tuy nhiên, đây là mức giá khá cao so với một số liệu pháp gene khác hiện có giá 2 triệu USD.

Giống như hầu hết các loại thuốc chữa bệnh ở Mỹ, phần lớn chi phí của phương pháp điều trị mới sẽ do các công ty bảo hiểm thanh toán, bao gồm các chương trình tư nhân và chương trình của chính phủ.

Sau nhiều thập kỷ nghiên cứu, các liệu pháp gene đã bắt đầu định hình lại việc điều trị ung thư và các bệnh di truyền hiếm gặp bằng các loại thuốc có thể chỉnh sửa các đột biến trong mã di truyền của người bệnh.

Hemgenix là liệu pháp gene đầu tiên như vậy điều trị bệnh máu khó đông. Một số hãng dược phẩm khác đang nghiên cứu các liệu pháp gene điều trị dạng rối loạn phổ biến hơn - Hemophilia A.

Tiến sỹ Peter Marks của FDA cho biết việc FDA phê chuẩn liệu pháp mới này mở ra cơ hội lựa chọn phương pháp điều trị mới cho bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông B và đánh dấu tiến bộ quan trọng trong việc phát triển các liệu pháp tiên tiến.

FDA không nói rõ quá trình điều trị kéo dài bao lâu. Tuy nhiên, CSL Behring cho biết kết quả điều trị rất tích cực giúp bệnh nhân giảm chảy máu và tăng đông máu trong nhiều năm.

Ở bệnh nhân gặp vấn đề rối loạn đông máu, vết đứt nhỏ hoặc vết bầm tím có thể đe dọa tính mạng và nhiều người cần được điều trị mỗi tuần một lần hoặc nhiều hơn để ngăn chảy máu nghiêm trọng. Nếu không được điều trị, tình trạng này có thể gây chảy máu thấm vào khớp và các cơ quan nội tạng, bao gồm cả não.

Theo FDA, tỷ lệ mắc bệnh Hemophilia B khoảng 1 trên 40.000 người và bệnh nhân Hemophilia B chiếm khoảng 15% người mắc bệnh Hemophilia.

FDA cho biết cơ quan này cấp phép phương pháp điều trị mới trên dựa trên 2 nghiên cứu, trong đó có một nghiên cứu cho thấy những người dùng thuốc đã tăng mức protein đông máu, giảm nhu cầu điều trị tiêu chuẩn và giảm 54% các vấn đề chảy máu.

Đầu năm nay, các nhà quản lý dược phẩm châu Âu đã phê duyệt một liệu pháp gene tương tự của hãng dược phẩm BioMarin chữa trị bệnh Hemophilia A. FDA đang xem xét hồ sơ xin cấp phép cho liệu pháp này./.

Ý kiến độc giả
Mã bảo mật
Tin cùng chuyên mục
Trung Quốc dự kiến đưa người lên Mặt trăng trước năm 2030

Trung Quốc dự kiến đưa người lên Mặt trăng trước năm 2030

Người phát ngôn, Phó Chủ nhiệm Văn phòng Chương trình Hàng không vũ trụ có người lái Trung Quốc cho biết Trung Quốc đã khởi động sứ mệnh mới của chương trình thám hiểm Mặt trăng có người lái, với dự kiến sẽ đưa người Trung Quốc đầu tiên lên Mặt trăng trước năm 2030.
Tin nổi bật trang chủ
Thực hiện Chương trình MTQG 1719: Tháo gỡ vướng mắc, đẩy nhanh tiến độ (Bài 3)

Thực hiện Chương trình MTQG 1719: Tháo gỡ vướng mắc, đẩy nhanh tiến độ (Bài 3)

Sau hơn 2 năm triển khai thực hiện, với sự vào cuộc của cả hệ thống chính trị bằng tinh thần khẩn trương, quyết liệt, Chương trình MTQG 1719 đã mang lại những hiệu quả nhất định. Tuy nhiên, nhìn chung, tiến độ thực hiện các dự án thuộc chương trình còn chậm so với kế hoạch. Nguyên nhân được chỉ ra là do đây là chương trình mới, phạm vi thực hiện rộng, liên quan đến nhiều Bộ ngành, địa phương; việc xây dựng, ban hành hệ thống văn bản hướng dẫn chưa thực sự đồng bộ, kịp thời...
Quy trình kỹ thuật nuôi cá tra thương phẩm

Quy trình kỹ thuật nuôi cá tra thương phẩm

Bạn của nhà nông - Như Ý - 21:29, 30/05/2023
Những năm gần đây, nghề nuôi cá tra đã trở thành một trong những đối tượng xuất khẩu chủ lực của ngành thủy sản Việt Nam, góp phần lớn trong việc cải thiện đời sống cho bà con. Tuy nhiên với môi trường nước ngày càng ô nhiễm, con giống suy thoái về chất lượng… dẫn đến giá thành sản xuất tăng cao, giảm lợi nhuận của người nuôi. Sau đây là quy trình kỹ thuật nuôi cá tra thương phẩm mang lại hiệu quả kinh tế cao mời bà con tham khảo.
Ninh Thuận sẵn sàng cho Lễ hội Nho - Vang và đón bằng UNESCO

Ninh Thuận sẵn sàng cho Lễ hội Nho - Vang và đón bằng UNESCO

Trang địa phương - PV - 21:25, 30/05/2023
Lễ đón nhận Bằng của UNESCO ghi danh Nghệ thuật làm gốm của người Chăm và Lễ hội Nho - Vang năm 2023 sẽ diễn ra từ ngày 13 - 18/6 tại Ninh Thuận.
Thái Nguyên: Cơ hội cho trẻ em DTTS sống tại vùng đặc biệt khó khăn được đến nhà trẻ

Thái Nguyên: Cơ hội cho trẻ em DTTS sống tại vùng đặc biệt khó khăn được đến nhà trẻ

Xã hội - Trí Phương - 21:18, 30/05/2023
Ngày 30/5, Hội Liên hiệp Phụ nữ (LHPN) tỉnh Thái Nguyên tổ chức Hội nghị phản biện xã hội đối với dự thảo Nghị quyết của HĐND tỉnh về quy định chính sách hỗ trợ tiền ăn trưa và học phí đối với trẻ em nhà trẻ (trẻ từ 3 - 36 tháng tuổi) trong các cơ sở giáo dục mầm non công lập thuộc tỉnh Thái Nguyên quản lý.
Quảng Ninh: Đạt chuẩn phổ cập giáo dục xóa mù chữ mức độ 2

Quảng Ninh: Đạt chuẩn phổ cập giáo dục xóa mù chữ mức độ 2

Giáo dục - Mỹ Dung - 21:16, 30/05/2023
Bộ Giáo dục và Đào tạo (Bộ GD&ĐT) vừa ban hành Quyết định số 1510/QĐ-BGDĐT về việc công nhận tỉnh Quảng Ninh đạt chuẩn xóamù chữ mức độ 2, năm 2022.
Tổ chức Liên hoan Âm nhạc toàn quốc đợt I - năm 2023 tại An Giang

Tổ chức Liên hoan Âm nhạc toàn quốc đợt I - năm 2023 tại An Giang

Giải trí - Anh Trúc - 20:45, 30/05/2023
Hướng tới kỷ niệm 135 năm Ngày sinh Chủ tịch Tôn Đức Thắng (20/8/1888 - 20/8/2023), Hội Nhạc sĩ Việt Nam phối hợp với tỉnh An Giang tổ chức Liên hoan Âm nhạc toàn quốc đợt I - năm 2023 tại Tp. Long Xuyên, tỉnh An Giang.
Then King Pang – Nghi lễ tạ ơn quan trọng của người Thái

Then King Pang – Nghi lễ tạ ơn quan trọng của người Thái

Xuất phát từ tín ngưỡng đa thần, Then Kin Pang là lễ hội không thể thiếu trong đời sống tâm linh của đồng bào dân tộc Thái trắng ở huyện Phong Thổ, tỉnh Lai Châu được tổ chức vào 10/3 Âm lịch hằng năm. Trong đó nghi lễ cúng then là sự kết hợp hài hòa giữa âm nhạc, múa và diễn xướng... đã góp phần gìn giữ và bảo tồn các giá trị văn hóa nghệ thuật cổ truyền của người Thái ở Lai Châu.
Cần cẩn trọng trong việc khai thác chất liệu văn hóa các DTTS

Cần cẩn trọng trong việc khai thác chất liệu văn hóa các DTTS

Sắc màu 54 - Vy Nguyễn Thái Ninh - 20:34, 30/05/2023
Trong những năm gần đây, các giá trị truyền thống, văn hóa của cộng đồng các dân DTTS ở nước ta ngày càng được quan tâm, khai thác và phát huy trong nhiều lĩnh vực của đời sống, đặc biệt trong thời kỳ bùng nổ của Internet và mạng xã hội. Tuy nhiên, việc thiếu cẩn trọng trong nghiên cứu các chất liệu thuộc về giá trị truyền thống, văn hóa của cộng đồng các DTTS đã khiến nhiều tổ chức và cá nhân rơi vào những tranh cãi không đáng có.
Tin trong ngày - 30/5/2023

Tin trong ngày - 30/5/2023

Media - BDT - 20:00, 30/05/2023
Bản tin hôm nay có những thông tin đáng chú ý sau: Chủ tịch nước Võ Văn Thưởng gặp mặt đoàn đại biểu người có công tỉnh Vĩnh Long; Quốc hội thảo luận ở hội trường về một số nội dung còn ý kiến khác nhau của dự án Luật Giao dịch điện tử (sửa đổi); Bộ trưởng, Chủ nhiệm UBDT Hầu A Lềnh tiếp Đoàn đại biểu cấp cao Hội đồng Quốc gia Mặt trận Đoàn kết Phát triển Tổ quốc Campuchia; cùng các tin tức thời sự khác trong vùng đồng bào DTTS và miền núi.
Gia Lai: Tặng Bằng khen cho 50 gương tiêu biểu “Tuổi trẻ sáng tạo”

Gia Lai: Tặng Bằng khen cho 50 gương tiêu biểu “Tuổi trẻ sáng tạo”

Gương sáng - Ngọc Thu - 19:25, 30/05/2023
Chiều 30/5, Tỉnh đoàn - Hội Liên hiệp Thanh niên Việt Nam tỉnh Gia Lai đã tổ chức Liên hoan “Tuổi trẻ sáng tạo”, diễn đàn “Phát huy tài năng trẻ” và hoạt động đồng hành cùng thanh niên công nhân năm 2023 tại Công ty TNHH Một thành viên Cao su Chư Păh (tỉnh Gia Lai).
Kon Tum: Tập huấn quy trình sản xuất Sâm Ngọc Linh cho đồng bào Xơ Đăng

Kon Tum: Tập huấn quy trình sản xuất Sâm Ngọc Linh cho đồng bào Xơ Đăng

Kinh tế - P.Nguyên - T.Nhân - 18:40, 30/05/2023
Ngày 30/5, Chi cục Trồng trọt và Bảo vệ thực vật (Sở NN&PTNT tỉnh Kon Tum) đã tổ chức lớp tập huấn Quy trình sản xuất Sâm Ngọc Linh cho hơn 40 hộ đồng bào Xơ Đăng ở xã Ngọc Lây, huyện Tu Mơ Rông.
Biên Hòa (Đồng Nai): Nhiều cơ sở y tế bị khám xét do nghi ngờ hành vi trục lợi bảo hiểm

Biên Hòa (Đồng Nai): Nhiều cơ sở y tế bị khám xét do nghi ngờ hành vi trục lợi bảo hiểm

Pháp luật - Lê Vũ - 18:15, 30/05/2023
Ngày 30/5, Công an Tp. Biên Hòa (Đồng Nai) cho biết, đã phối hợp với các đơn vị nghiệp vụ liên quan khám xét khoảng 10 cơ sở y tế tại nhiều phường, xã trên địa bàn, để làm rõ hành vi trục lợi bảo hiểm xã hội.