Analytic
Thứ Sáu, ngày 23 tháng 08 năm 2019, 09:25:27

Mỹ phê duyệt liệu pháp gene đầu tiên chữa trị bệnh rối loạn đông máu

PV - 13:05, 24/11/2022

Ở bệnh nhân gặp vấn đề rối loạn đông máu, vết đứt nhỏ hoặc vết bầm tím có thể đe dọa tính mạng và nhiều người cần được điều trị mỗi tuần một lần hoặc nhiều hơn để ngăn chảy máu nghiêm trọng.


rối loạn đông máu
Ảnh minh họa. (Nguồn: Blood Medical)

Cơ quan an toàn dược phẩm và thực phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt liệu pháp gene đầu tiên chữa trị bệnh máu khó đông B (Hemophilia B). Liệu pháp Hemgenix điều trị một lần, trị giá 3,5 triệu USD.

Hemophilia B là bệnh rối loạn di truyền hiếm gặp, chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới. Hiện tại, bệnh nhân mắc bệnh này được điều trị bằng phương pháp truyền tĩnh mạch thường xuyên một loại protein đắt tiền để giúp đông máu và ngăn ngừa chảy máu.

Nhà sản xuất dược phẩm CSL Behring đã công bố mức giá 3,5 triệu USD cho 1 liệu trình điều trị dứt điểm ngay sau khi FDA phê duyệt liệu pháp điều trị này.

Theo CSL, sản phẩm thuốc của công ty sẽ giảm chi phí chăm sóc sức khỏe vì bệnh nhân sẽ ít bị chảy máu hơn và cần ít phương pháp điều trị đông máu hơn. Tuy nhiên, đây là mức giá khá cao so với một số liệu pháp gene khác hiện có giá 2 triệu USD.

Giống như hầu hết các loại thuốc chữa bệnh ở Mỹ, phần lớn chi phí của phương pháp điều trị mới sẽ do các công ty bảo hiểm thanh toán, bao gồm các chương trình tư nhân và chương trình của chính phủ.

Sau nhiều thập kỷ nghiên cứu, các liệu pháp gene đã bắt đầu định hình lại việc điều trị ung thư và các bệnh di truyền hiếm gặp bằng các loại thuốc có thể chỉnh sửa các đột biến trong mã di truyền của người bệnh.

Hemgenix là liệu pháp gene đầu tiên như vậy điều trị bệnh máu khó đông. Một số hãng dược phẩm khác đang nghiên cứu các liệu pháp gene điều trị dạng rối loạn phổ biến hơn - Hemophilia A.

Tiến sỹ Peter Marks của FDA cho biết việc FDA phê chuẩn liệu pháp mới này mở ra cơ hội lựa chọn phương pháp điều trị mới cho bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông B và đánh dấu tiến bộ quan trọng trong việc phát triển các liệu pháp tiên tiến.

FDA không nói rõ quá trình điều trị kéo dài bao lâu. Tuy nhiên, CSL Behring cho biết kết quả điều trị rất tích cực giúp bệnh nhân giảm chảy máu và tăng đông máu trong nhiều năm.

Ở bệnh nhân gặp vấn đề rối loạn đông máu, vết đứt nhỏ hoặc vết bầm tím có thể đe dọa tính mạng và nhiều người cần được điều trị mỗi tuần một lần hoặc nhiều hơn để ngăn chảy máu nghiêm trọng. Nếu không được điều trị, tình trạng này có thể gây chảy máu thấm vào khớp và các cơ quan nội tạng, bao gồm cả não.

Theo FDA, tỷ lệ mắc bệnh Hemophilia B khoảng 1 trên 40.000 người và bệnh nhân Hemophilia B chiếm khoảng 15% người mắc bệnh Hemophilia.

FDA cho biết cơ quan này cấp phép phương pháp điều trị mới trên dựa trên 2 nghiên cứu, trong đó có một nghiên cứu cho thấy những người dùng thuốc đã tăng mức protein đông máu, giảm nhu cầu điều trị tiêu chuẩn và giảm 54% các vấn đề chảy máu.

Đầu năm nay, các nhà quản lý dược phẩm châu Âu đã phê duyệt một liệu pháp gene tương tự của hãng dược phẩm BioMarin chữa trị bệnh Hemophilia A. FDA đang xem xét hồ sơ xin cấp phép cho liệu pháp này./.

Ý kiến độc giả
Mã bảo mật
Tin cùng chuyên mục
Bình Định: Ban hành Kế hoạch triển khai phong trào “Bình dân học vụ số”

Bình Định: Ban hành Kế hoạch triển khai phong trào “Bình dân học vụ số”

Ban Chỉ đạo về phát triển Khoa học Công nghệ, đổi mới sáng tạo tỉnh Bình Định đã ban hành Kế hoạch triển khai phong trào “Bình dân học vụ số” trên địa bàn tỉnh. Đây là nền tảng quan trọng giúp người dân tiếp cận và tận dụng công nghệ trong cuộc sống, hình thành cộng đồng thích ứng với chuyển đổi số; tham gia xây dựng chính quyền số, xã hội số, kinh tế số, công dân số.
Tin nổi bật trang chủ
Thủ tướng: Phân cấp, phân quyền mạnh hơn cho cấp nào sát thực tế, gần dân, sát dân, làm tốt hơn, hiệu quả hơn

Thủ tướng: Phân cấp, phân quyền mạnh hơn cho cấp nào sát thực tế, gần dân, sát dân, làm tốt hơn, hiệu quả hơn

Chiều 17/5, Thủ tướng Chính phủ Phạm Minh Chính chủ trì cuộc họp triển khai kế hoạch rà soát các nhiệm vụ phân cấp, phân quyền thuộc phạm vi lĩnh vực của các bộ, cơ quan ngang bộ khi thực hiện mô hình tổ chức chính quyền địa phương 2 cấp.
Sóc Trăng: Nhiều hoạt động ý nghĩa của Bộ đội Biên phòng nhân Kỷ niệm 135 năm ngày sinh nhật Bác

Sóc Trăng: Nhiều hoạt động ý nghĩa của Bộ đội Biên phòng nhân Kỷ niệm 135 năm ngày sinh nhật Bác

Nhịp cầu nhân ái - Văn Long - Tào Đạt - 21:00, 17/05/2025
Nhân dịp Kỷ niệm 135 năm ngày sinh Chủ tịch Hồ Chí Minh (19/5/1890 - 19/5/2025), Đồn Biên phòng Lai Hòa, Bộ đội Biên phòng (BĐBP) tỉnh Sóc Trăng, đã tổ chức nhiều hoạt động thiết thực, ý nghĩa, chăm lo cho người nghèo trên địa bàn khu vực biên giới biển do đơn vị quản lý.
Tìm thấy thi thể 02 nạn nhân cuối cùng vụ sạt lở đất trên địa bàn huyện Phong Thổ

Tìm thấy thi thể 02 nạn nhân cuối cùng vụ sạt lở đất trên địa bàn huyện Phong Thổ

Tin tức - Trọng Bảo - 17:23, 17/05/2025
Chiều ngày 17/5, các lực lượng chức năng đã tìm thấy 02 thi thể cuối cùng trong vụ sạt lở khi đang thi công tại công trường thủy điện Tả Páo Hồ 1A, xã Sì Lở Lầu, huyện Phong Thổ, tỉnh Lai Châu.
Bình Định: Tổ chức Giải xe đạp các câu lạc bộ tỉnh mở rộng

Bình Định: Tổ chức Giải xe đạp các câu lạc bộ tỉnh mở rộng

Thể thao - T.Nhân - H.Trường - 16:40, 17/05/2025
Hướng tới Kỷ niệm 135 năm Ngày sinh Chủ tịch Hồ Chí Minh (19/5/1890 - 19/5/2025) và tiếp tục thực hiện Cuộc vận động “Toàn dân rèn luyện thân thể theo gương Bác Hồ vĩ đại”, ngày 17/5, Sở Văn hóa, Thể thao và Du lịch Bình Định tổ chức Giải xe đạp các câu lạc bộ tỉnh Bình Định mở rộng năm 2025, với sự tham gia của 150 vận động viên.
Tạo điều kiện thuận lợi khi thực hiện thủ tục nhập, trở lại quốc tịch Việt Nam

Tạo điều kiện thuận lợi khi thực hiện thủ tục nhập, trở lại quốc tịch Việt Nam

Thời sự - Hoàng Quý - 16:16, 17/05/2025
Ngày 17/5, tiếp tục chương trình Kỳ họp thứ 9, Quốc hội khóa XV, dưới sự điều hành của Phó Chủ tịch Quốc hội Lê Minh Hoan, Quốc hội họp phiên toàn thể tại hội trường để nghe Tờ trình và Báo cáo thẩm tra dự án Luật sửa đổi, bổ sung một số điều của Luật Quốc tịch Việt Nam.
Bình Định: Phấn đấu giảm 3 - 4% tỷ lệ hộ nghèo đồng bào DTTS trong năm 2025

Bình Định: Phấn đấu giảm 3 - 4% tỷ lệ hộ nghèo đồng bào DTTS trong năm 2025

Công tác Dân tộc - T.Nhân - H.Trường - 16:04, 17/05/2025
Theo kế hoạch thực hiện Chương trình mục tiêu quốc gia phát triển kinh tế - xã hội vùng đồng bào DTTS và miền núi, tỉnh Bình Định đặt ra mục tiêu phấn đấu giảm từ 3 - 4% tỷ lệ hộ nghèo đồng bào DTTS trong năm 2025.
Đánh thức tiềm năng du lịch từ sản vật quê Bác

Đánh thức tiềm năng du lịch từ sản vật quê Bác

Bản tin tổng hợp của Báo Dân tộc và Phát triển. Bản tin sáng ngày 17/5, có những thông tin đáng chú ý sau: Đặc sắc Lễ hội Điện Trường Bà. Chùa Tây Thiên Tam Đảo. Đánh thức tiềm năng du lịch từ sản vật quê Bác. Cùng các tin tức thời sự khác trong vùng đồng bào DTTS và miền núi.
Phú Yên: Tập huấn, nâng cao năng lực giám sát Chương trình MTQG 1719

Phú Yên: Tập huấn, nâng cao năng lực giám sát Chương trình MTQG 1719

Công tác Dân tộc - T.Nhân-H.Trường - 15:33, 17/05/2025
Nhằm nâng cao năng lực giám sát cho đội ngũ cán bộ, Sở Dân tộc và Tôn giáo tỉnh Phú Yên vừa tổ chức Hội nghị tập huấn nâng cao năng lực tham gia giám sát, đánh giá thực hiện các dự án, tiểu dự án, nội dung thuộc Chương trình mục tiêu quốc gia phát triển kinh tế-xã hội vùng đồng bào DTTS và miền núi giai đoạn 2021-2025 (Chương trình MTQG 1719).
Dấu ấn 100 năm báo chí cách mạng hội tụ tại Quảng Ninh

Dấu ấn 100 năm báo chí cách mạng hội tụ tại Quảng Ninh

Trang địa phương - Mỹ Dung - 15:31, 17/05/2025
Sáng 17/5, tại Bảo tàng tỉnh Quảng Ninh, Hội Nhà báo tỉnh, Trung tâm Truyền thông tỉnh, Sở Văn hóa - Thể thao và Du lịch, Bảo tàng Báo chí Việt Nam đã tổ chức khai mạc Triển lãm “100 năm Báo chí Cách mạng Việt Nam” nhằm tái hiện chặng đường vẻ vang của báo chí cách mạng, tôn vinh những đóng góp của người làm báo trong sự nghiệp phát triển quê hương, đất nước.
Kon Tum: Chủ trương tháo dỡ nhà rông để xây dựng phòng học của huyện Đăk Hà là đi ngược lại sự chỉ đạo của tỉnh

Kon Tum: Chủ trương tháo dỡ nhà rông để xây dựng phòng học của huyện Đăk Hà là đi ngược lại sự chỉ đạo của tỉnh

Pháp luật - Ngọc Chí - 13:34, 17/05/2025
Sáng ngày 17/5, trao đổi với phóng viên Báo Dân tộc và Phát triển, ông Phan Văn Hoàng – Phó Giám đốc Sở Văn hóa, Thể thao và Du lịch tỉnh Kon Tum cho biết, việc huyện Đăk Hà yêu cầu dân làng dỡ bỏ nhà rông để xây dựng phòng học, trong khi người dân không đồng tình như báo nêu là đi ngược lại sự chỉ đạo của tỉnh.
JICA tổ chức hội thảo hỗ trợ kỹ thuật trồng tỏi cho đồng bào DTTS tại Nghệ An

JICA tổ chức hội thảo hỗ trợ kỹ thuật trồng tỏi cho đồng bào DTTS tại Nghệ An

Kinh tế - An Yên - 13:30, 17/05/2025
Sở Nông nghiệp và Môi trường Nghệ An vừa phối hợp với Cơ quan Hợp tác Quốc tế Nhật Bản (JICA) tổ chức hội thảo phổ biến kỹ thuật trồng tỏi Sanuki cho đồng bào DTTS vùng núi cao Nghệ An. Hội thảo còn hướng đến mục tiêu quan trọng hơn là xây dựng chuỗi giá trị từ sản xuất đến bán hàng, góp phần thay đổi từ tư duy sản xuất ứng dụng KHCN đến quá trình tiêu thụ sản phẩm.
Đã tìm thấy thi thể 3 nạn nhân vụ sạt lở tại công trình thi công thủy điện trên địa bàn huyện Phong Thổ

Đã tìm thấy thi thể 3 nạn nhân vụ sạt lở tại công trình thi công thủy điện trên địa bàn huyện Phong Thổ

Tin tức - Trọng Bảo - 13:27, 17/05/2025
Thông tin từ lực lượng cứu nạn, cứu hộ cho biết, đến cuối giờ trưa nay (17/5) lực lượng chức năng đã tìm thấy thi thể 03 nạn nhân trong vụ sạt lở tại công trình thi công thủy điện Tả Páo Hồ 1A, xã Sì Lở Lầu, huyện Phong Thổ, tỉnh Lai Châu.